Kişiselleştirilmiş ilaç, potansiyel olarak ölümcül hastalıkları olan bir veya birkaç hastaya uyarlanmış bir tedavi olarak tanımlanır, örneğin artık kemoterapiye veya birkaç antibiyotiğe dirençli enfeksiyona yanıt vermeyen kanser.
Kişiselleştirilmiş ilaç umut verici olsa da, önemli ve maliyetli işgücü ve düzenleyici onay prosedürleri gerektirir ve geri ödeme karmaşıktır. Bu, klinik çalışmaların gelişiminin, gerekli koşulları yerine getiren az sayıda hasta ile sınırlı olduğu gerçeği ile açıklanmaktadır.
Burada son örneklere güvenerek Kimerik antijenik alıcı (CAR-T) ile t lenfosit tedavisi Tekrarlayan kanserler ve antibiyotiğe dirençli bakteriyel enfeksiyonlar için fagoterapi için, Kanadalıların bu kişiselleştirilmiş çözümlerden nasıl faydalanabileceğini göstereceğiz.
Zorluklar özellikle adil erişimi garanti etmek ve bu önemli tıbbi ilerlemenin maliyetini kimin karşılaması gerektiğini belirlemektir.
Kemoterapi sonrası tekrarlayan kanserler için CAR-T tedavisi
CAR-T terapisi için onaylandı 2017'de ilk kez. Bir parçası olarak Bu tedavispesifik tümörü daha iyi tanımlamak ve yok etmek için hastanın beyaz kan hücreleri laboratuvarda alınır ve değiştirilir. Modifiye edilmiş hücreler daha sonra kansere saldırdıkları hastaya yeniden enjekte edilir.
CAR-T tedavisi, belirli türler için çok umut vericidir. Gelişmiş lösemiler veya lenfomalar. Birçok hasta tedaviden sonra bir remisyon yapmayı başarır ve bazıları bir uzun vadeli iyileşme.
Örneğinilk CAR-T tedavisi, tedaviden üç ay sonra % 80'den fazla ve iki yıl sonra % 62'lik bir remisyona izin vermiştir. Emily WhiteheadCAR-T hücreleri alan ilk pediatrik hasta, 2012'deki tedavisinden 12 yıl sonra hala herhangi bir kanser belirtisi sunarken, tedaviden önce yaşam beklentisi sadece birkaç hafta idi.
Antibiyotik -dirençli süperbacteri için fagoterapi
(Shutterstock)
Hastaya uyarlanmış bir başka tedavi, bakterileri öldüren, ancak insanlar ve hayvanlar için zararsız olan bu virüslerin kullanımına dayanmaktadır. Bir asır önce Franco-Kanadalı mikrobiyolog tarafından keşfedildiler, Hérelle Félix ; Antibiyotiklerin keşfinden önce enfeksiyonları tedavi etmek için kullanıldı.
YüzDünyadaki antibiyotik direnç oranlarındaki artış“Superbacteria” ile enfeksiyonları tedavi etmek için tekrar fajlara dönüyoruz, aksi takdirde tedavi edilmesi imkansız.
Fajlar kaprislidir, bu nedenle onları enfeksiyonun arkasındaki bakteriler arasında tanıyabilecekleri avla ilişkilendirmek gerekir. Bakterilerin tespitlerinden kaçtığı riskleri azaltmak için çeşitli faj türleri genellikle bir “kokteyl” ile birleştirilir.
2023'te, ilaca dirençli bir idrar yolu enfeksiyonunu tedavi etmek için ilk modern Kanada fagoterapi testi başarı. Hasta, bu enfeksiyondan sadece antibiyotiklerin iyileşmeyi başaramadığı bir böbreği kaybetmişti.
Başka bir örnekte, yapay kalçasının karmaşık bir enfeksiyonundan muzdarip bir adam başarılı Fagoterapi kullanarak.
Birçok Sorun
Kişiselleştirilmiş ilaç pahalıdır. Bu kısmen uygun tedavilerin tasarımında bulunan karmaşıklık ve bireyselleştirme ile bağlantılı kısıtlamalar, maliyetleri düşürme olasılığı yüksek olan ölçek ekonomilerine ulaşma olasılığını kısıtlayan kısıtlamalarla açıklanmaktadır. Üretim yöntemleri belirli bir dereceye kadar standartlaştırılabilir, ancak her zaman her hastaya özgü özellikler olacaktır.
Örneğin, fajlar bol ve doğada bulunması kolay olsa da, bir hastanın süperbacterusuna doğru fajlarla eşleşir. Geleneksel antibiyotik tedavileri başarısız olursa çok az üretici çok kısa sürede klinik kaliteli faj kokteylleri hazırlayabilir.
CAR-T tedavisi durumunda, hasta hücreleri çıkarılmalı ve spesifik tümörlerini hedeflemek için modifiye edilmelidir. Bu işlem titiz kalite kontrolü, eğitim ve gelişmiş ekipman gerektirir ve tek bir infüzyon maliyeti olabilir 350.000 ABD Doları. Önceden ve tedaviden sonra masraflar gerçek fiyatı artırabilir 1 milyon ABD Doları. Bu yüksek fiyat, sağlık sistemi üzerinde ağır bir yük ağırlığındadır ve tedaviye erişim için büyük bir engel oluşturur.
(Shutterstock)
Yeni Üretim Yöntemleri
Yurtdışında üçüncü taraflarca üretimle ilişkili maliyetleri azaltmak için Kanadalı araştırmacılar test etmeye başladı Doğrudan Kanada Üniversitesi Kurumlarında CAR-T terapileri üretmenin yeni yöntemleri.
Sağlık Kanada'ya normalleştirilmiş düzenleyici yaklaşım, büyük ölçekli klinik çalışmalardan veritabanlarına dayanan birçok hasta için tek bir işlemenin onaylanması için tasarlanmıştır. Kişiselleştirilmiş ilaç, bir kişi için bile çok daha sınırlı bir grup için kişiselleştirilmiş tedavileri onaylamayı sağlayan yeni bir model gerektirir.
Küçük hasta gruplarına yönelik tedaviler, yeni olanın bir parçası olarak değerlendirilebilir. Koşullarda Bildirim Prosedürü (AC-C) Umut verici tedavilerin pazara koşullu erişimden yararlanmasını sağlayan Health Canada. Daha sonraki bir tarihte tam yetkilendirme, Ek klinik kanıtların toplanması.
Bu yaklaşım, Kanadalıların ölümcül veya zayıflatıcı hastalıklar için tedavilere daha hızlı erişebilmeleri için onay sürecini hızlandırır. Kişiselleştirilmiş ilaç sayısındaki artışla başa çıkmak için düzenleyici süreçlerdeki diğer değişiklikler gerekebilir.
Belçika örneği
Kanada için bir başka çözüm, başka bir düzenleyici formalite olmadan her hasta için farklı bir şekilde birleştirilmesi muhtemel büyük miktarda bireysel faj hazırlamaya karar veren Belçika örneğini takip etmek olacaktır. Belçika İlk 100 vaka hakkında yakın zamanda yayınlanan verileryüksek başarı oranını bildirin.
Örneklerin küçük büyüklüğü ve kişiselleştirilmiş tıbbın standardizasyonu eksikliği, hükümetlerin güvendiği sağlık üzerindeki ekonomik etkilerinin değerlendirilmesini karmaşıklaştırabilir Geleneksel olarak onay ve geri ödeme kararları vermek.
Kanada başladı Gerçek dünya verilerini ve verilerini optimize etmek Büyük ölçekli denemelerin mümkün olmadığı durumlarda klinik veritabanlarından geliyor. Bu bilgiler, hastalarla ilgili hastaları veya halihazırda düzenli olarak toplanmış olan sağlık hizmetlerini içerir. Çeşitli kaynaklardanelektronik tıbbi kayıtlar veya dijital sağlık teknolojileri dahil.
Erişimi geliştirme stratejileri
Ancak hala var Üstesinden gelmek için engeller Çeşitli il sağlık sistemlerimizde bilgilerin toplanması ve entegrasyonu. Kanada hükümeti Yakın zamanda 20 milyon dolar yatırıldı Nadir hastalıklar için ilaçlara erişimi iyileştirmeyi amaçlayan bir strateji bağlamında düzenleyici kararlar için gerçek dünyanın kanıtlarının toplanmasını ve kullanımını iyileştirmek için, hasta sayısının düşük olduğu başka bir örnek, ancak hastalığın etkileri anlamlıdır.
Kişiselleştirilmiş tıbbın maliyet etkinliğini değerlendirmenin yeni yöntemleri de gerekli olacaktır. Bu yöntemler Hastalığın prevalansına, teşhis testlerinin hassasiyetine, etkinliğine, komplikasyonların olasılığına, daha iyi terapötik çözümlerin mevcudiyetine ve yaşam kalitesine göre ayarlanan yaşam sayısına göre tedavi maliyetini belirlemeyi mümkün kılmaktadır. Kişiselleştirilmiş tıbbın maliyet ekonomisi raporu hakkında daha kesin bir fikre sahip olarak, sınırlı sağlık kaynakları kullanma ihtiyacını haklı çıkarmak daha kolay olacaktır.
Bir Sonuçlara göre geri ödeme modeli Maliyet, geri ödeme ve erişim sorunlarını da çözebilir. Bu durumda, ödemeler ancak hasta tedaviye belirli bir süre içinde yanıt verirse yapılacaktır. Hasta yardım programları da maliyetlerin bir kısmını telafi etmek için belirleyici olacaktır. Farmasötik şirketleri tarafından uygun olanlara reçeteli ilaçlar sağlamak için sunulurlar, düşük bir fiyata veya hatta ücretsiz.
Artan sayıda patoloji için yeni çözümlerin ortaya çıkmasıyla, kişiselleştirilmiş tıp alanı büyümeye devam edecektir. Yüksek maliyetleri ve azaltılmış hasta popülasyonları göz önüne alındığında, bu tedavilere hızlı ve uygun fiyatlı erişimi garanti etmek büyük önem taşıyacaktır. Bunu başarmak için …
